化疗-自体干细胞移植治疗淀粉样变性

来自德国海德堡大学的Minnema教授报道了德国与比利时的HOVEN104研究，对年龄在18-70岁的50例淀粉样变性接受4疗程的硼替佐米（每周2次，皮下注射）-地塞米松（BD）化疗，之后有35例患者接受了单次自体干细胞移植，移植后不给予任何治疗。50例患者中，根据MAYO心脏分期3期占36%。接受移植的35例患者中，CR+VGPR+PR=43%+30%+8%。BD诱导治疗的起效时间是28天，达到最大疗效的时间是42天。移植后6月的器官反应率分别是：肾脏55%，心脏57%，肝脏25%。血液学疗效及NT-proBNP与OS相关；不良反应可以接受。

NEOD001治疗淀粉样变性

NEOD001是一种特异性抗体，可以中和可溶性错误折叠的毒性轻链聚集体、通过巨噬细胞诱导不可溶的沉积的淀粉样纤维蛋白的清除。I、II临床研究对69例患者进行了治疗，在最大剂量达到24 mg/kg时，没有出现剂量限制性毒性。36例心脏受累的患者，19例有心脏疗效（53%），另17例稳定（47%），随着治疗次数（周期）的增加（35疗程以后），心脏反应越好。肾脏的反应率为64%，另外36%患者稳定；82%的患者周围神经炎不同程度的缓解。临床对淀粉样变性治疗的疗效与器官功能缓解与否无关。

淀粉样变性的治疗进展

来自意大利的Palladini对近几年的淀粉样变性的治疗进展做了一个系统的总结：在对1065例淀粉样变性患者的总结发现：淀粉样变性的预后与MAYO心脏分期相关，I期约占18%，中位生存没有达到；II期约占44%，中位生存49月；IIIa期约占20%，中位生存14月；IIIb期约占18%，中位生存5月。

总体而言，以硼替佐米为主的2药或3药联合化疗的血液学反应率在25%-94%之间，其中一线治疗的反应率在17%-90%之间。硼替佐米-环磷酰胺-地塞米松联合化疗的疗效似乎好一些。伴1q+的患者对MD疗效差，需要使用干细胞移植或含硼替佐米的诱导治疗；伴t(11;14)的患者对硼替佐米及免疫调节剂疗效差，需要移植或MD化疗。

总之，到目前为止，淀粉样变性仍是比较困难治疗的疾病，不仅要关注血液学反应，还更应该关注器官功能的缓解。

专家简介

陈文明

主任医师，教授，医学博士，博士生导师。首都医科大学附属北京朝阳医院血液科主任；北京市多发性骨髓瘤医疗研究中心主任；首都医科大学血液病学系主任。北京市卫生系统“215”人才学科带头人。国际骨髓瘤工作组委员；亚洲骨髓瘤网常委；中国中西医结合学会血液病专业委员会常委骨髓瘤淋巴瘤专家委员会主任委员、中国医师协会血液科医师分会委员骨髓瘤专家委员会副主任委员、中国老年学学会老年肿瘤专业委员会淋巴血液肿瘤分会常委、中国免疫学会血液免疫分会常委、中国抗癌协会血液肿瘤分会委员、中华医学会血液分会造血干细胞移植学组成员。先后获国家科技重大专项、国家自然科学基金、北京市自然科学基金等10余项资助，发表学术论文160余篇。主编、参编专著8部。