中国是肝癌的高发国家，一般认为全世界原发性肝癌中有超过50%发生在中国，且东西方的肝癌疾病特点有很大不同。肝癌的治疗难度很大，特别是晚期肝癌的治疗效果不佳，临床需要积极探索适合我国患者的治疗方案。近年来肝癌系统治疗主要有三大方向的进展。

　　分子靶向治疗

　　其代表药物是索拉非尼。索拉非尼的问世大大延长了晚期肝癌患者的生存期，该药被公认为划时代的药物，开启了肝癌分子靶向治疗的大门。在索拉非尼之后，各大制药公司纷纷展开研究，希望再开创新的药物，但均以失败告终。原因既有药物本身的因素，也有对肝癌的认识和临床研究经验的不足，因此不能完全指望分子靶向药物。另外索拉非尼本身也有不足，特别是价格因素导致该药在我国还未能广泛应用。

　　系统化疗

　　系统化疗的常用药物有顺铂、阿霉素和5-氟尿嘧啶。这些药物对肝癌的症状改善和生活质量的提高有一定作用，但毒性较大，会造成肝功能损害，掩盖了其生存获益，因此系统化疗存在争议。近年来问世的高效低毒药物，包括奥沙利铂、吉西他滨、卡培他滨等，广泛应用于胃肠道肿瘤的治疗，促进和推动了肝癌系统化疗的研究。自EACH研究后，国内学者的其他研究也证明，系统化疗能减轻肝癌患者的症状、改善生活质量、提高客观有效率、延长生存，因此系统化疗已经成为我国国家肝癌诊疗规范中推荐的一线治疗，以奥沙利铂为代表的FOLFOX 4方案也在2013年3月得到了国家药监局的批准，用于治疗晚期肝癌。

　　但在采用系统化疗治疗肝癌患者时，除需警惕化疗的普通毒副作用外，还要特别注意以下几个方面的问题。首先是肝功能。很多肝癌患者同时具有两种不同性质的肝脏疾病，即在患有恶性肝细胞肝癌的同时，存在肝炎、肝硬化等肝病基础，导致肝脏功能受损。因此系统化疗一般只应用于Child-Pugh评分A级或情况较好的B级患者（得分<7分）。其次，一些患者可能存在门静脉高压，当血小板计数低于5万/μL时，进行系统化疗要特别小心，最好不用。最后，我国很多肝癌患者感染了HBV，系统化疗能够促进肝炎病毒激活，因此要高度重视肝炎病毒的激活问题，在化疗开始就要抗病毒治疗，预防应用恩替卡韦等抗病毒药物。总之，系统化疗有一定的适应证和禁忌证，在应用中应根据患者的具体情况具体分析。

　　至于如何选择分子靶向治疗或是系统化疗，目前NCCN指南等很多国外指南的确推荐肝癌的系统治疗首选索拉非尼。我们在系统化疗上取得的成绩暂时只针对亚洲人群，特别是中国人群。系统化疗在欧美肝癌患者中的疗效还需要验证。不过近日法国学者已经证明GEMOX方案（吉西他滨联合奥沙利铂）具有一定作用。由于缺少头对头比较，两种方案孰优孰劣尚不能确定。一般认为，索拉非尼客观有效率比较低，延长生存有限，同时有一定的副作用，特别是高血压、出血，另外价格比较昂贵。因此，对于不适用索拉非尼的患者，系统化疗将发挥一定作用。如果患者的体质和肝功能较好，可在预防保肝抗病毒治疗的同时进行系统化疗。另一方面临床还常常联合系统化疗和索拉非尼，不过还需要多中心的大型临床研究对之加以验证。

　　肿瘤免疫治疗

　　肿瘤的免疫治疗是近年来的研究热点。其不同于过去的被动免疫治疗，以抗ALK-4、抗PD-1/PD-L1等为代表的新技术提高了恶性黑色素瘤和肺癌等多种肿瘤的治疗效果。新药研发也正在如火如荼的开展。最近，默沙东公司的抗PD-1新药就刚刚得到了美国FDA的加速审批。在肝癌方面，也有学者对免疫治疗进行了尝试，包括用干扰素抗病毒抗肿瘤、用免疫调节剂治疗肝癌患者，甚至使用中药等都属于此列，但效果都不理想。肝癌的免疫治疗必须解决一个问题，即免疫治疗的基本原理是解除免疫抑制、激活免疫功能。但这对于常伴有肝炎、肝硬化的肝癌患者，特别是携带肝炎病毒的患者而言，可能将带来一系列问题，都还需要进一步探讨和解决。不过这一领域仍然值得探索。