近年来，随着诊断水平的提高，我国MDS患者逐年升高，MDS治疗充满挑战。目前，在国际MDS基金会的大力支持下，我国已建立了4家通过其国际化认证的MDS卓越诊疗中心，为规范和推动我国MDS患者的诊疗做了一定的贡献。本活动是由《肿瘤瞭望》医学媒体与杨森共同策划、在ASH 2015年会现场组织的、有关MDS治疗热点的中国中外专家圆桌会，特邀出席本次活动的专家包括国际MDS基金会主席Stephen D. Nimer教授和国内MDS专家——广东省人民医院杜欣教授、苏州大学附属一院陈苏宁教授、中国医学科学院血液病医院张悦教授、四川大学附属医院吴俣教授。通过本次圆桌会，专家们交流并讨论了MDS患者管理的最新进展，梳理了2015年ASH会议期间有关MDS的热点话题，为我国MDS临床实践提供宝贵借鉴。现将圆桌会的内容整理成文，以飨读者。

　　1.杜欣教授：MDS患者以老年居多，在中国超过65岁的老年患者多不愿意接受移植治疗。在美国，MDS老年患者是否进行移植？

　　Nimer教授：临床上，每个个体都存在差异，我们应根据患者的具体情况进行选择。同样是70岁的患者，有的患者希望尽可能地维持原有生活节奏不变，因此他们适合对症治疗；有些患者希望尽可能地延长寿命、甚至希望治愈，因此在条件允许的情况下可以选择更高强度的治疗方式，移植是不错的选择。但无论是哪种类型的患者，都需要告知各种治疗选择及其可能带来的后果。

　　目前关于MDS的治疗包括支持治疗、造血干细胞移植、去甲基化治疗、免疫调节抑制剂（来那度胺）治疗等。很多患者通过网络学习，对各种治疗了如指掌，但对骨髓移植的关注程度的确不够高。另外，患者自身的身体状态也是影响移植治疗选择的主要因素，许多70岁的患者骨髓移植后结果很好，但也有患者因移植物抗宿主病而严重影响其生活质量。所以医生要尽量与患者及其家属沟通，让其有充分的知情权，从而选择适合患者的治疗方式并积极配合治疗。还可以让新诊断的患者与移植后的患者交流，无论是成功的还是不成功的，让患者自己判断，做出对他们自己最适合的选择。

　　骨髓移植治疗是一个相对较长的过程。在决定移植前，可以先进行地西他滨治疗，如果患者出现不能耐受地西他滨的情况，这预示着他对骨髓移植也可能不耐受。此外，患者在接受地西他滨治疗的同时，也可了解到治疗过程中还需要输血等其他治疗，为最终接受骨髓移植奠定基础。

　　2.杜欣教授：临床实践要遵循循证医学证据，但有些研究结论却相互矛盾，原因为何？

　　Nimer教授：相互矛盾的结果共存是不争的事实，需要具体情况具体分析。例如，来那度胺治疗MDS，患者的疗效各不相同。随着分子学研究的进展，人们发现具有5q-的患者，来那度胺的有效性达67%；而没有5q-的患者，其有效性仅为24%。这些研究有助于我们进一步对患者进行分层，实现个体化的治疗。

　　在本届ASH年会上，有很多关于MDS基因突变的研究成果。此时，我们再回看之前的那些貌似相互矛盾的研究，其实自有其深层的原因，相信随着研究的进步，现有的疑问都将迎刃而解。

　　3.陈苏宁教授：一位年轻的女性患者，表现为贫血、血小板减少、骨髓中无原始细胞，具有U2AF1、AXL1和TET2突变，是否可以诊断为MDS？应如何治疗？

　　Nimer教授：应该可以确认患者出现了克隆性改变，携带基因突变的肿瘤细胞本身极不稳定，发生恶变的能力大大提高，通常提示不良预后。治疗上，鉴于患者年轻，可能需要考虑骨髓移植，关键是何时开始治疗。有些患者可在很短的时间内进展成为白血病，有些患者可以随访多年而没有疾病进展。如果患者的血象检查结果尚可，同时不存在原始细胞，仅表现为具有基因突变，需要密切监视等待治疗，如果患者血象检查结果不好，存在原始细胞，应当尽早进行骨髓移植。

　　4.张悦教授：目前，有很多临床试验需要招募患者。MDS患者的一线治疗是遵循NCCN指南，还是直接加入临床试验？

　　Nimer教授：在美国，临床试验只在大学等研究机构进行，大多数MDS患者在社区接受治疗，因此能参加临床试验的患者相对很少。而且，大多数进行临床试验的药物疗效并不明确，因此我们会非常谨慎。当患者标准治疗失败后，我们推荐他们加入临床试验。中国开展的临床试验较美国略有延迟，患者很难在第一时间接受最新的治疗，所以有一些中国患者会去美国MD.Anderson这样的癌症中心参加临床试验。